Wenn die Standardtherapie nicht mehr trägt – seltener Fall am St.-Josefs-Hospital erfolgreich behandelt

Cloppenburg. Seit dem Kindesalter lebt Sara Kortschevski aus Cappeln mit einer seltenen chronischen Nierenerkrankung: dem steroidabhängigen nephrotischen Syndrom auf Basis einer fokal-segmentalen Glomerulosklerose, kurz FSGS. Die feinsten Filterstrukturen der Niere – die sogenannten Podozyten – sind dabei geschädigt. Die Niere verliert massiv Eiweiß über den Urin. Folge sind ausgeprägte Wassereinlagerungen im ganzen Körper, ein Abfall der Abwehrstoffe im Blut, deutlich erhöhte Cholesterinwerte. Unbehandelt führt die Erkrankung auf Sicht zum Nierenversagen.

Für die heute 25-jährige Mutter dreier kleiner Kinder war der Krankheitsverlauf ein Marathon: mehrfache Rezidive, jede Schwangerschaft überschattet von einem Rückfall, dazwischen immer wieder hohe Kortisondosen. „Über Jahre habe ich mich mit Kortison über Wasser gehalten", berichtet sie. Die Nebenwirkungen waren gravierend – Vollmondgesicht, ständiger Hunger, zeitweise über ein Dutzend Tabletten am Tag. Ein Absetzen des Kortisons hätte das nächste Rezidiv ausgelöst; auf lange Sicht drohte die Dialyse.

Die zweite Therapiestufe, ein sogenannter Calcineurin-Inhibitor namens Ciclosporin A, wirkte über mehr als ein halbes Jahr trotz adäquater Wirkspiegel nicht ausreichend. Weitere klassische Reservemedikamente scheiden bei jungen Patientinnen mit Kinderwunsch wegen ihrer Risiken für die Fruchtbarkeit aus. „Damit stand die Standardtherapie am Ende", erklärt Chefarzt Prof. Dr. Johan Lorenzen vom St.-Josefs-Hospital. „Wir mussten eskalieren."

Die Wahl fiel auf Rituximab, einen zielgerichteten Antikörper, der eine bestimmte Untergruppe der Immunzellen – die B-Zellen – vorübergehend ausschaltet. Anders als Kortison unterdrückt der Wirkstoff nicht das gesamte Immunsystem, sondern reguliert gezielt jene überschießende Immunantwort, die der Erkrankung zugrunde liegt. In den internationalen Nierenleitlinien der KDIGO-Initiative aus dem Jahr 2021 wird Rituximab für genau diese Konstellation ausdrücklich als Option genannt. In Deutschland ist der Wirkstoff für die Behandlung der FSGS jedoch bislang nicht formal zugelassen – Mediziner sprechen von einer „Off-Label-Anwendung".

Diese Zulassungslücke schlägt in der Erstattungspraxis regelmäßig durch. Auch im Fall der Patientin lehnte eine gesetzliche Krankenkasse die Kostenübernahme ab. „Um die Patientin nicht weitere Monate auf hohen Kortisondosen zu belassen, haben wir die Rituximab-Gabe stationär durchgeführt – das Krankenhaus trägt in diesem Setting die Therapiekosten", so Lorenzen. Parallel wurde eine ausführliche fachärztlich-nephrologische Stellungnahme an die Kasse verfasst.

Der Verlauf: Drei Monate nach Therapiebeginn liegt die Patientin in kompletter Remission. Die Nierenfunktion liegt wieder im Normbereich, der Eiweißverlust über den Urin ist gestoppt, die Cholesterinwerte haben sich normalisiert, die Kortisondosis wurde ausgeschlichen und beendet. „Das schönste ist, nicht mehr täglich Kortison nehmen zu müssen", sagt die Patientin. „Auch die Erschöpfung beim Treppensteigen ist weg."

Geheilt sei die Grunderkrankung damit nicht, betont Lorenzen: „Die Krankheit bleibt bestehen. Deshalb planen wir eine Erhaltungstherapie mit Rituximab in größerem Abstand, voraussichtlich alle sechs Monate." Für Patientinnen und Patienten mit vergleichbarer Konstellation – Steroidabhängigkeit, Versagen der Zweitlinien-Therapie, Kinderwunsch – sieht der Chefarzt einen klar begründeten Weg. „Was wir uns wünschen, ist ein Erstattungssystem, das leitlinienbasierte Therapien bei seltenen Erkrankungen schneller und unbürokratischer trägt – damit Patientinnen wie in diesem Fall nicht auf die Vorleistung eines einzelnen Hauses angewiesen sind."